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第136章 全球数亿病痛者的天使，封神的林峰
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第136章 全球数亿病痛者的天使，封神的林峰！
这知识主要分成四部分组成，第一部分是检测评估风险的部分。
在这其中，前世2019年才被左伟教授发明的新型GOTI检测脱靶技术知识直接灌输到了林峰脑海里。
从此开始，星途基因公司可以轻易检测评估基因编辑脱靶概率，直接提高了基因编辑技术的安全性与风险性。
在这之后就是第二部分，这第二部分就是全身细胞基因编辑部分。
当前全球编辑全身细胞基因的办法有三个。
第一个办法就是使用质粒转染法，构建表达sgRNA、crRNA和表达cas9蛋白的质粒，再将质粒转染进细胞中。
这是最初发明也是最简单的办法，但它的嵌合效率也是最低的。
很难应用于成年人的庞大全身细胞数量，所以就算基因编辑改造也只能改造身体一小部分细胞的基因。
所以这个办法已经被淘汰了，唯一的用途也只是配合克隆技术使用。
毕竟克隆技术本身就是从一个细胞开始分裂发育成长成为一个成年人的，嵌合率低并不影响什么。
至于第二个办法就是病毒转化法，这也是目前各大科研机构研究的主流基因编辑办法。
这个病毒转化法就是将病毒的基因进行编辑，将sgRNA、crRNA和表达cas9蛋白的序列整合进病毒中。
从而达成让病毒攻破感染成年人的全身细胞，对全身细胞的基因进行编辑改造。
即先敲除规定好的基因片段，然后再敲入编辑后的基因，最后再使用特定病毒或者药物清除体内的病毒，最终达成基因编辑完成的目的。
这个办法的优点就是只要编辑好一个病毒，那之后就可以让病毒自我发育壮大，最终无论是生产成本还是医疗成本都很低很低。
但这个方法的致命缺点是有很严重的免疫排斥反应，会同步出现感冒、发烧、疼痛等免疫反应现象，一不小心就会让人暴死。
之前的EBT-001基因医疗药剂就是采用这个办法，最终意外暴死的一些猴子，也证明了病毒转化法的危险性。
此外，这个病毒转化法还存在着一定的脱靶风险，导致编辑好的病毒胡乱敲除正常基因，最终有一定概率转变成癌细胞。
此外其实还存在一个隐藏的缺陷，这缺陷就是在病毒攻破人体细胞防御的时候。
自然会生产出大量的相应基因片段，而这些基因片段又会长期存在于细胞体内，长久无序胡乱漂浮下去，鬼知道是否会发生什么未知事情。
所以长久下来，这自然会存在未知的隐患，所以这个办法虽然快捷，但实际上却是相当的危险。
至于第三个对全身细胞基因进行编辑的办法就是核糖核蛋白RNP复合物导入法。
所谓的RNP复合物导入法是将sgRNA、crRNA和纯化的cas9蛋白在体外形成RNP复合物。
再通过脂质体或电转仪的方式将RNP复合物导入细胞中，从而完成细胞基因的编辑。
其优点在于进入细胞体内的RNP复合物可以直接行使功能，而不需要经过转录和翻译的过程。
此外因为其存在的时间比较短，达到24小时会自动降解，直线降低了脱靶的风险与未知隐患，安全性直线提高。
所以前世2024年正式进行临床试验的基因医疗产品，通常都是采用NP复合物导入法。
其该技术缺点也有两个，第一个缺点就是RNP复合物的设计制造成本超高，最终导致治疗价格降低不下来的问题。
至于第二个缺点就是制造出来的基因医疗药剂必须尽快立即使用。
否则因为RNP复合物的自身缺陷，其会随着时间流逝一直自动降解成为无用废渣。
当然制造完成必须要尽快使用这一点并不是什么大问题，直接让病人们自己过来工厂附近的区域治疗就行。
这反而能拉动小河镇、廉城、湛城等区域的经济，实际并不算什么缺点，反而是优点。
所以真正让人头疼的缺点只有一个，那就是制造成本超高的问题。
毕竟传统的病毒转化法只需要编辑一个病毒就够了，接下来该编辑过的病毒会自己繁衍，从此可以源源不断地低成本生产‘基因治疗药剂’。
而RNP复合物这东西想要生产，唯一的办法就是化学合成办法。
在这其中任何一点温度、抖动、压差等误差都可能导致化学合成失败。
这就需要非常高超的控制精度，也需要精确的化学偶联和碱基配对技术，可以说想要生产简直这就是一个灾难。
但这灾难是对于别人而言的，对于拥有人工智能贾维斯可以控制生产设备自动生产的星途基因公司来说，这却不算什么。 所以这个办法其实是最适合星途基因公司的，编辑效率高、安全、隐患孝没有巨大免疫反应。
最后加上超高的化学生成难度，这就阻止了绝大部分实力不足的抄袭者，让他们就算想抄袭复制RNP复合物也做不到。
至于有实力生产的公司他们也不敢大规模生产，毕竟他们肯定害怕星途基因公司状告他们专利侵权然后赔得血本无归。
可以说这样制造难度超高的RNP复合物，简直就是印渡那边山寨药厂的灾难。
印渡那边的山寨药厂就算想山寨他的RNP复合物，那也是做不到的，这种独一家的情况自然会让星途基因公司赚得盆满钵满！
当然根据林峰脑海得到的知识，这CRISPR/Cas9基因编辑技术可没有完成。
在全身细胞基因编辑部分之后就是降低免疫反应部分与如何导入RNP复合物的辅助部分了。
所以此时林峰获得的知识一共拥有四大部分，四大部分相辅相成。
四者组合起来后，就成功将CRISPR/Cas9基因编辑技术真正实用化了。
从此开始凭借着可真正实用化的CRISPR/Cas9基因编辑技术。
不仅可以敲除人体的某段基因片段，然后将新编辑好的基因片段敲入到原本的位置！
这也意味着从此开始，林峰不仅能通过这个方法解决SIV猴免疫缺陷病毒，也能解决人类的艾滋病病毒。
包括其他的乙肝病毒、单纯疱疹病毒、包括其他的基因缺陷类遗传性疾玻
如囊性纤维化、遗传性失聪、地中海贫血、白血病等一系列遗传病都可以治疗。
就是其他非遗传疾病，如免疫系统类疾并神经类系统疾玻
乃至其他艾滋并糖尿病乃至于癌症都有压抑治疗的可能。
毕竟所谓的癌症无非就是细胞基因异变混乱，非自然疯狂增殖。
导致人类只能被迫割除或者伤害癌化细胞组织，最终直到某一天彻底压不住直接暴死。
但现在有了CRISPR/Cas9基因编辑技术，完全可以靶向癌细胞中的特定基因片段，干掉该基因片段，让该基因组失活。
乃至修改该错误的基因片段到恢复正常的状态，从而导致癌化细胞恢复到正常细胞状态。
这些在理论上都是有可能实现的，当然想要做到这一点需要庞大的科研人员去研究就是了。
因为林峰当前获得的CRISPR/Cas9基因编辑技术，目前也只能做到将全身细胞基因中的某一基因片段敲除。
然后在原位置敲入人工编辑好的基因片段，完成基因编辑。
在这其中，直接敲除癌化细胞的基因片段，从而让其细胞失活死亡这一点比较容易实现。
但在敲除异常基因片段后，再敲入正常基因片段，使该细胞重新恢复正常这一点就比较难了。
毕竟鬼知道病人的正常基因片段是什么样子的。
而且破坏容易修复难，想要做到这一点的难度远远大于破坏异常基因片段的难度。
当然虽然难，但不得不承认有一定实现的可能，毕竟星途基因公司有人工智能贾维斯。
人类很难做到分析庞大的基因组数据，然后推理出正常的基因片段是什么样子的。
不代表人工智能贾维斯无法分析基因组数据，然后推断出正常基因片段是什么样子。
最终再将该正常基因片段敲入该细胞基因当中，从而使该细胞恢复成正常细胞。
当然这些都是未来的事情了，那些疾病想要得到治疗，注定不是一时半会的事情。
毕竟在这之前你得先进行临床试验，最终从立项研发到临床试验，一整套流程下来。
耗费一年时间这是肯定的，耗费两年乃至三年时间都有可能。
一切就看具体该医疗技术的研发难度有多高，然后上面审批临床试验的速度有多快了。
满意地点了点头，林峰拿起了一个标示着‘初代基因强化药剂’的试管，眼中露出了若有所思的表情。
(本章完)
第136章 全球数亿病痛者的天使，封神的林峰！
这知识主要分成四部分组成，第一部分是检测评估风险的部分。
在这其中，前世2019年才被左伟教授发明的新型GOTI检测脱靶技术知识直接灌输到了林峰脑海里。
从此开始，星途基因公司可以轻易检测评估基因编辑脱靶概率，直接提高了基因编辑技术的安全性与风险性。
在这之后就是第二部分，这第二部分就是全身细胞基因编辑部分。
当前全球编辑全身细胞基因的办法有三个。
第一个办法就是使用质粒转染法，构建表达sgRNA、crRNA和表达cas9蛋白的质粒，再将质粒转染进细胞中。
这是最初发明也是最简单的办法，但它的嵌合效率也是最低的。
很难应用于成年人的庞大全身细胞数量，所以就算基因编辑改造也只能改造身体一小部分细胞的基因。
所以这个办法已经被淘汰了，唯一的用途也只是配合克隆技术使用。
毕竟克隆技术本身就是从一个细胞开始分裂发育成长成为一个成年人的，嵌合率低并不影响什么。
至于第二个办法就是病毒转化法，这也是目前各大科研机构研究的主流基因编辑办法。
这个病毒转化法就是将病毒的基因进行编辑，将sgRNA、crRNA和表达cas9蛋白的序列整合进病毒中。
从而达成让病毒攻破感染成年人的全身细胞，对全身细胞的基因进行编辑改造。
即先敲除规定好的基因片段，然后再敲入编辑后的基因，最后再使用特定病毒或者药物清除体内的病毒，最终达成基因编辑完成的目的。
这个办法的优点就是只要编辑好一个病毒，那之后就可以让病毒自我发育壮大，最终无论是生产成本还是医疗成本都很低很低。
但这个方法的致命缺点是有很严重的免疫排斥反应，会同步出现感冒、发烧、疼痛等免疫反应现象，一不小心就会让人暴死。
之前的EBT-001基因医疗药剂就是采用这个办法，最终意外暴死的一些猴子，也证明了病毒转化法的危险性。
此外，这个病毒转化法还存在着一定的脱靶风险，导致编辑好的病毒胡乱敲除正常基因，最终有一定概率转变成癌细胞。
此外其实还存在一个隐藏的缺陷，这缺陷就是在病毒攻破人体细胞防御的时候。
自然会生产出大量的相应基因片段，而这些基因片段又会长期存在于细胞体内，长久无序胡乱漂浮下去，鬼知道是否会发生什么未知事情。
所以长久下来，这自然会存在未知的隐患，所以这个办法虽然快捷，但实际上却是相当的危险。
至于第三个对全身细胞基因进行编辑的办法就是核糖核蛋白RNP复合物导入法。
所谓的RNP复合物导入法是将sgRNA、crRNA和纯化的cas9蛋白在体外形成RNP复合物。
再通过脂质体或电转仪的方式将RNP复合物导入细胞中，从而完成细胞基因的编辑。
其优点在于进入细胞体内的RNP复合物可以直接行使功能，而不需要经过转录和翻译的过程。
此外因为其存在的时间比较短，达到24小时会自动降解，直线降低了脱靶的风险与未知隐患，安全性直线提高。
所以前世2024年正式进行临床试验的基因医疗产品，通常都是采用NP复合物导入法。
其该技术缺点也有两个，第一个缺点就是RNP复合物的设计制造成本超高，最终导致治疗价格降低不下来的问题。
至于第二个缺点就是制造出来的基因医疗药剂必须尽快立即使用。
否则因为RNP复合物的自身缺陷，其会随着时间流逝一直自动降解成为无用废渣。
当然制造完成必须要尽快使用这一点并不是什么大问题，直接让病人们自己过来工厂附近的区域治疗就行。
这反而能拉动小河镇、廉城、湛城等区域的经济，实际并不算什么缺点，反而是优点。
所以真正让人头疼的缺点只有一个，那就是制造成本超高的问题。
毕竟传统的病毒转化法只需要编辑一个病毒就够了，接下来该编辑过的病毒会自己繁衍，从此可以源源不断地低成本生产‘基因治疗药剂’。
而RNP复合物这东西想要生产，唯一的办法就是化学合成办法。
在这其中任何一点温度、抖动、压差等误差都可能导致化学合成失败。
这就需要非常高超的控制精度，也需要精确的化学偶联和碱基配对技术，可以说想要生产简直这就是一个灾难。
但这灾难是对于别人而言的，对于拥有人工智能贾维斯可以控制生产设备自动生产的星途基因公司来说，这却不算什么。 所以这个办法其实是最适合星途基因公司的，编辑效率高、安全、隐患孝没有巨大免疫反应。
最后加上超高的化学生成难度，这就阻止了绝大部分实力不足的抄袭者，让他们就算想抄袭复制RNP复合物也做不到。
至于有实力生产的公司他们也不敢大规模生产，毕竟他们肯定害怕星途基因公司状告他们专利侵权然后赔得血本无归。
可以说这样制造难度超高的RNP复合物，简直就是印渡那边山寨药厂的灾难。
印渡那边的山寨药厂就算想山寨他的RNP复合物，那也是做不到的，这种独一家的情况自然会让星途基因公司赚得盆满钵满！
当然根据林峰脑海得到的知识，这CRISPR/Cas9基因编辑技术可没有完成。
在全身细胞基因编辑部分之后就是降低免疫反应部分与如何导入RNP复合物的辅助部分了。
所以此时林峰获得的知识一共拥有四大部分，四大部分相辅相成。
四者组合起来后，就成功将CRISPR/Cas9基因编辑技术真正实用化了。
从此开始凭借着可真正实用化的CRISPR/Cas9基因编辑技术。
不仅可以敲除人体的某段基因片段，然后将新编辑好的基因片段敲入到原本的位置！
这也意味着从此开始，林峰不仅能通过这个方法解决SIV猴免疫缺陷病毒，也能解决人类的艾滋病病毒。
包括其他的乙肝病毒、单纯疱疹病毒、包括其他的基因缺陷类遗传性疾玻
如囊性纤维化、遗传性失聪、地中海贫血、白血病等一系列遗传病都可以治疗。
就是其他非遗传疾病，如免疫系统类疾并神经类系统疾玻
乃至其他艾滋并糖尿病乃至于癌症都有压抑治疗的可能。
毕竟所谓的癌症无非就是细胞基因异变混乱，非自然疯狂增殖。
导致人类只能被迫割除或者伤害癌化细胞组织，最终直到某一天彻底压不住直接暴死。
但现在有了CRISPR/Cas9基因编辑技术，完全可以靶向癌细胞中的特定基因片段，干掉该基因片段，让该基因组失活。
乃至修改该错误的基因片段到恢复正常的状态，从而导致癌化细胞恢复到正常细胞状态。
这些在理论上都是有可能实现的，当然想要做到这一点需要庞大的科研人员去研究就是了。
因为林峰当前获得的CRISPR/Cas9基因编辑技术，目前也只能做到将全身细胞基因中的某一基因片段敲除。
然后在原位置敲入人工编辑好的基因片段，完成基因编辑。
在这其中，直接敲除癌化细胞的基因片段，从而让其细胞失活死亡这一点比较容易实现。
但在敲除异常基因片段后，再敲入正常基因片段，使该细胞重新恢复正常这一点就比较难了。
毕竟鬼知道病人的正常基因片段是什么样子的。
而且破坏容易修复难，想要做到这一点的难度远远大于破坏异常基因片段的难度。
当然虽然难，但不得不承认有一定实现的可能，毕竟星途基因公司有人工智能贾维斯。
人类很难做到分析庞大的基因组数据，然后推理出正常的基因片段是什么样子的。
不代表人工智能贾维斯无法分析基因组数据，然后推断出正常基因片段是什么样子。
最终再将该正常基因片段敲入该细胞基因当中，从而使该细胞恢复成正常细胞。
当然这些都是未来的事情了，那些疾病想要得到治疗，注定不是一时半会的事情。
毕竟在这之前你得先进行临床试验，最终从立项研发到临床试验，一整套流程下来。
耗费一年时间这是肯定的，耗费两年乃至三年时间都有可能。
一切就看具体该医疗技术的研发难度有多高，然后上面审批临床试验的速度有多快了。
满意地点了点头，林峰拿起了一个标示着‘初代基因强化药剂’的试管，眼中露出了若有所思的表情。
(本章完)